在醫(yī)學研究與藥物臨床試驗領域，嚴謹?shù)难芯吭O計與科學的統(tǒng)計分析是確保研究結論可靠、推動醫(yī)學進步的核心基石。其中，檢驗功效（Power）與樣本含量（Sample Size）的合理估計與計算，直接關系到研究的科學性、倫理合規(guī)性以及資源利用效率。一部系統(tǒng)闡述相關理論與實操方法的權威工具書，對于廣大研究者、統(tǒng)計師、臨床醫(yī)生及醫(yī)藥企業(yè)研發(fā)人員而言，其重要性不言而喻。我們榮幸地向您預告即將面世的新作——《PASS檢驗功效與樣本含量估計：醫(yī)學研究與臨床試驗必備工具書》。
本書旨在成為連接復雜統(tǒng)計理論與醫(yī)學研究實踐的高效橋梁。它不僅僅是一本理論教材，更是一本面向實際應用的“案頭指南”。全書內容緊密圍繞醫(yī)學研究和試驗發(fā)展（尤其是藥物臨床試驗）中最常見的設計場景與統(tǒng)計需求，深入淺出地闡釋了檢驗功效與樣本含量估計的基本原理、核心概念與計算方法。
核心內容與特色亮點：
- 理論基礎扎實，邏輯清晰： 開篇系統(tǒng)梳理了假設檢驗、I/II類錯誤、檢驗功效、效應量等核心統(tǒng)計概念，為后續(xù)的樣本量計算奠定堅實的理論基礎，確保讀者不僅“知其然”，更“知其所以然”。
- 聚焦醫(yī)學研究場景： 內容全面覆蓋醫(yī)學研究中的關鍵設計類型，包括但不限于：
- 臨床試驗： 優(yōu)效性、非劣效性、等效性試驗的樣本量估算。
- 觀察性研究： 隊列研究、病例對照研究、橫斷面研究的樣本量規(guī)劃。
- 診斷試驗評價： 靈敏度、特異度、ROC曲線下面積比較的樣本量計算。
- 生存分析： 基于時間-事件數(shù)據(jù)（如總生存期、無進展生存期）的樣本量估計。
- 生物等效性研究： 相關統(tǒng)計設計與樣本量考量。
- 以PASS軟件為核心實操指南： 本書的一大特色是緊密結合國際公認的樣本量計算專業(yè)軟件——PASS（Power Analysis and Sample Size）。通過大量詳實的案例，逐步演示如何在PASS軟件中設置參數(shù)、選擇檢驗方法、進行計算并解讀結果輸出。從簡單的兩樣本均值比較，到復雜的多因素重復測量設計，手把手指導讀者解決實際研究規(guī)劃中遇到的樣本量估算難題。
- 案例豐富，即學即用： 書中收錄了來自不同疾病領域（如腫瘤、心血管、內分泌等）和不同研究階段的豐富案例。每個案例均包含明確的研究假設、設計類型、參數(shù)設置依據(jù)、PASS操作步驟詳解以及結果報告規(guī)范，極具參考價值和可移植性。
- 關注實踐難點與前沿： 除了常規(guī)方法，本書還探討了適應性設計、富集設計、籃式設計等創(chuàng)新試驗設計中的樣本量考量，以及當遇到數(shù)據(jù)脫落、違背參數(shù)假設等情況時的應對策略與敏感性分析，助力研究者應對更復雜的現(xiàn)實挑戰(zhàn)。
- 強調倫理與規(guī)范： 始終貫穿倫理考量，強調在追求檢驗功效的必須遵循倫理原則，避免樣本量不足導致的結論不可靠或樣本量過大造成的不必要資源浪費與受試者風險。
目標讀者：
從事藥物、醫(yī)療器械臨床試驗的申辦方、CRO公司的研發(fā)人員、統(tǒng)計師與臨床運營人員。
醫(yī)療機構、科研院所中從事臨床醫(yī)學、公共衛(wèi)生、基礎醫(yī)學研究的科研人員、研究生。
需要審閱研究方案與統(tǒng)計計劃的倫理委員會成員、藥品監(jiān)管部門相關工作人員。
對臨床研究設計與生物統(tǒng)計學有興趣的臨床醫(yī)生、藥師及相關專業(yè)學生。
《PASS檢驗功效與樣本含量估計：醫(yī)學研究與臨床試驗必備工具書》的出版，期望能夠系統(tǒng)化地提升我國醫(yī)學研究者在研究設計階段的科學規(guī)劃能力，減少因設計缺陷導致的研究失敗風險，為產(chǎn)出高質量、可信賴的醫(yī)學研究成果提供關鍵的方法學支持。本書即將于近期正式發(fā)行，敬請各位同仁關注與期待，讓我們共同助力醫(yī)學研究的嚴謹發(fā)展與創(chuàng)新突破。
